玛伦和丈夫很庆幸小儿子约翰(左二)摆脱了病魔。医生用哥哥汤姆斯(右一)身上的骨髓培育出治好约翰的细胞。(法新社)
(麦克莱恩法新电)人体免疫系统若因遗传疾病而受损,可通过骨髓移植来修复,但问题是在手术后最初几个月,病人对病毒的抵抗力会大大削弱,即使是轻微感染也须入院治疗。
“T细胞疗法”旨在协助病人安然度过这个关键时期,目前这项疗法已经历长达20年的临床试验,技术日臻完善,受惠的病人越来越多,其中不少是小孩。
住在美国华盛顿郊区的幼童约翰活泼好动,一点也看不出他曾经历过三年的医疗折磨。
约翰的母亲玛伦(39岁)有一个兄弟在7岁时死于慢性肉芽肿(chronic granulomatous disease)。这是一种罕见的遗传性白细胞功能缺陷,发病致命多在10岁之前,男性发病,女性为基因携带者,遗传率为25%。
玛伦为避免将问题基因传给下一代,选择通过体外受精培育胚胎,然后将没有遗传病基因的胚胎植入子宫,由此产下了一对龙凤胎,他们如今7岁半,健康良好。
约翰是玛伦意外怀上的,她得知自己有孕时,吓得哭了。约翰出生后进行的基因检测,果真不幸证实患有慢性肉芽肿。他的白细胞无法抵御细菌和真菌感染,一个小感染就足以在体内失控扩散。
玛伦与丈夫利卡多征询了华盛顿国家儿童医院的专家意见后,决定让小儿子接受骨髓移植。这个疗法危险性不低,但却能为约翰带来一线生机。
骨髓是存在于骨髓腔内的海绵状组织,负责为人体制造红细胞和白细胞。
去年4月,医生先通过化疗“净化”约翰的骨髓,然后从他当时6岁的哥哥汤姆斯的髋骨抽取少量的骨髓,从中提取干细胞,植入约翰体内。这些干细胞会落在他的骨髓,产生正常的白细胞。
第二步是进行预防性细胞疗法,这是在国家儿童医院免疫学家凯勒领导的实验性计划下展开。人体免疫系统对抗细菌的部分可在几周内重建,但对抗病毒的部分则需至少三个月的自行修复。
凯勒从汤姆斯血液中抽取已接触六种病毒的特殊白细胞(或称T细胞),放入恒温箱10天,由此培育出数以亿计的同类T细胞,之后注入约翰的静脉,使他立刻对那六种病毒产生抵抗力。
凯勒说:“他有了和哥哥一样的免疫系统。”
玛伦证实了这点。她说,当汤姆斯和约翰感冒时,他们都会出现同样的症状,而且持续时间相同。
这种利用他人细胞或自己的基因改造细胞来加强自身免疫系统的疗法,称为免疫疗法。此疗法至今主要用于抗癌,凯勒希望不久的将来,这种疗法也能用在免疫系统受损的病人身上,协助他们抵御病毒。
目前主要的障碍在于程序繁琐复杂以及疗程昂贵,医疗费可高达数千美元。
基于这些限制因素,美国目前仅有大约30所医疗中心提供T细胞免疫疗法。